La forme infantile de la maladie de Pompe touche 1 naissance vivante sur 138.000 à 226.600 dans le monde (avec une incidence plus élevée dans certaines populations, comme 1 sur 50.000 à Taiwan). Il s’agit d’une maladie de surcharge lysosomale en glycogène, causée par un déficit...
Traitement in utero par remplacement enzymatique dans la maladie de Pompe
